La terapia génica es un tratamiento médico que consiste en manipular la información genética de células enfermas para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función que les permita superar una alteración. Estudios que se están realizando pueden clasificarse en 4 grupos:
- Promover la regeneración de las células beta o precursores de éstas.
- Modular la respuesta metabólica de la glucosa y secreción de insulina.
- Modificar la resistencia a la insulina que se genera en la diabetes tipo 2.
- Proteger las células beta y evitar la respuesta autoinmune que destruye de forma irreversible éstas células originando diabetes tipo 1.
Actualmente, se están estudiando los genes implicados en la morfogénesis de las células endocrinas inmaduras como el PDX-1, un importante transactivador del gen de la insulina y que, además, también está implicado en la transactivación de otros genes como el gen del transportador de la glucosa GLUT2 y la enzima glucocinasa, implicados en la ruta que integra la señal de glucosa en el exterior de la célula con la consecuente secreción de insulina.
Otra alternativa para el tratamiento de la diabetes tipo 2 es la modificación de células betapancreáticas.
Generación de células no beta productoras de insulina
Como consecuencia de la dificultad para obtener células beta pancreáticas, grupos de investigadores han iniciado diferentes trabajos para generar células no beta que secreten insulina en respuesta a los valores de glucosa.
Los investigadores cuentan con una línea celular que se obtuvo a partir de células neuroendocrinas, conocida como AtT20 y que tiene la particularidad de segregar lo que en su interior se sintetiza.
En esta línea celular se le ha introducido el gen de la proinsulina humana y, al ser estimulada por mediadores como el AMPc y el Ca+2 a través de un mecanismo muy similar al utilizado fisiológicamente, es capaz de segregar insulina, pero las concentraciones plasmáticas no son las deseadas.
Como consecuencia de la dificultad para obtener células beta pancreáticas, grupos de investigadores han iniciado diferentes trabajos para generar células no beta que secreten insulina en respuesta a los valores de glucosa.
Los investigadores cuentan con una línea celular que se obtuvo a partir de células neuroendocrinas, conocida como AtT20 y que tiene la particularidad de segregar lo que en su interior se sintetiza.
En esta línea celular se le ha introducido el gen de la proinsulina humana y, al ser estimulada por mediadores como el AMPc y el Ca+2 a través de un mecanismo muy similar al utilizado fisiológicamente, es capaz de segregar insulina, pero las concentraciones plasmáticas no son las deseadas.
Sandra Torrales, Terapia génica para curar la diabetes, VOL 22 NÚM 4 ABRIL 2003, http://www.elsevier.es/es-revista-offarm-4-articulo-terapia-genica-curar-diabetes-13046057. accessed (20/12/2015).
http://www.elsevier.es/es-revista-offarm-4-articulo-terapia-genica-curar-diabetes-13046057